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人民日报科技大观:若精准医疗到来

邓雨辰
2016年01月29日09:48 | 来源:人民网-人民日报
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  希波克拉底写下的“医者救死扶伤”的誓言至今已有2400多年了。这期间,文明破土,人类开始温饱富足创造美。如是,各种问题也随之而来:有限的生命可否延长,身体的痛苦可否免除……每个时代对此都有不同的回答。从传统中医医学的望闻问切,到近现代解剖学和外科手术,再到现代医学的非介入诊断和分子制药,每一步,都书写着智慧与疾病的博弈,而发端于21世纪的精准医疗,也许可以让人类离这些梦想更近些。

  精准医疗脱胎于“个人医疗”的概念——即针对一个人的或一个疾病症候群的诊断和治疗。尽管我们平日发烧感冒去医院打针吃药,也是针对“一个人”的治疗,但其方法却是普遍的:医生会给有同样症状的人开同一种药,做同一种手术,给予相同的建议。随着医学尤其是分子生物学的进步,人们逐渐发现,疾病的致病机理和诊疗方案应是因人而异的——同一种症状,病因可能不同;同一种病因,不同的治疗所产生的效果也可能不同。

  例如,美国约有3万人患有囊肿性纤维化,它是一种遗传性的、可致患者酶环境紊乱、黏液失调,从而继发严重肺部感染的恶性疾病。患者的预期寿命通常只有40年。在精准医疗概念出现之前,通行的治疗方法是使用大剂量的广谱抗生素抑制症状。但这并不能从根本上稳定患者病情,还冒着摧毁患者免疫系统的巨大风险。那么,为何不从调整患者紊乱的酶环境这一根本入手呢?原因是,这些酶是患者的病变基因所表达出的蛋白质,基因序列冗长而复杂,拥有相同症状的患者,可能在这一因果链条的任意环节出错,因此,治愈囊肿性纤维化,必须知晓每一个患者的具体基因病变、知晓其具体的蛋白质变异,并针对这种变异开发特定的药物——如此,便是“精准医疗”。

  从上述案例不难看出,精准医疗是在分子层面治愈疑难疾病的,它只可能出现在基因组技术、分子生物学技术极大发展的今天。当然,必须看到,任何治疗手段,越精准,所适用的群体也就越小,平摊在每个患者身上的治疗成本也就越高。如一种名为Kalydeco的药,针对囊肿性纤维化中约4%的G511D型患者,有着近乎治愈的疗效,但成本极高,一个患者每年需为其支付30万美元的费用。一个能救命的药,若患者买不起,也就失去了它的意义。因此,精准医疗需要政府政策、慈善机构、国家财政等多方面的统筹和协调。

  盼望有一天,我们从出生就被纳入精准医疗体系。在精确到个人的基因组数据中,每个人都知晓自己所要面临的疾病风险,根据准确的医学建议规避疾病风险,并在患有任何疾病时都得到有针对性的药物治疗,最大限度减少痛苦。这一切的到来,可能只需要时间,但愿是不长的时间。


  《 人民日报 》( 2016年01月29日 22 版)

(责编:王倩、文松辉)

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