揚子晚報：罕見病治療困境 是市場行政雙失靈

注射用促皮質素（ACTH）是治療嬰兒痙攣症的常用藥，但原本一盒僅售7.8元的ACTH，在醫院裡時常難覓蹤影，一盒ACTH在黑市上被炒到了4000元，相當於正常價格500多倍。

無疑不難找出一些非常直觀的原因。比如“利潤隻有2%”﹔“以藥養醫的體制弊端，醫院索性不進貨。”

但如果進一步考慮到“嬰兒痙攣症”，事實上是一種“藥品需求量很少”的罕見病，上述又並非深層原因。囿於嬰兒痙攣症的總“需求量很少”，利潤率提高一些，市場也很狹小，廠家也仍可能“不願意生產”，如果不能點對點匹配生產和消費，除非提到天價，這藥肯定沒人肯生產。此前媒體報道，在美國，ACTH也曾遭遇過這種高價困境，“從每瓶1650美元上漲成23000美元的天價藥”，而制藥公司的解釋是，“在如此小的社會需求量下，企業必須要用這麼高的價格來維持經濟上站得住腳”。 事實上，這種困境並非嬰兒痙攣症獨有，而是幾乎所有罕見病都普遍存在的一種困境，比如媒體曾廣泛報道的“玻璃人”、“漸凍人”等。

這其實很大程度上是一種“雙重失靈”造成的，一方面是“市場失靈”——由於“利潤低，再加上需求量很少”或“研發成本高”，“很多廠商不願意生產”﹔另一方面則是“行政失靈”——面對上述“市場失靈”，相關的政府政策、制度設計沒能及時配套跟進加以彌補矯正。但這方面，我們的相關扶持政策和配套制度也幾近空白。

從發達國家的經驗來看，面對這種雙重失靈也不是沒有彌補空間。如通過立法措施，對罕見病的藥品研發、審批、定價、報銷等各個環節提供全方面的政策扶持，如通過稅費減免、財政補貼等方式，激勵廠家積極主動研發、生產針對罕見病的專用藥、並降低其成本，將罕見病醫藥費用全面納入醫保報銷范疇等。